Eine einmalige Injektion von SS‑31 (Elamipretid) stellte die mitochondriale Energieproduktion in den Muskeln sehr alter Mäuse innerhalb einer Stunde auf das Niveau junger Tiere wieder her. Diese Ergebnisse stammen aus einer Mausstudie von 2013 und nicht aus Humanstudien. Das Peptid zeigte keinen beobachtbaren Effekt in jungen Muskeln, während eine acht Tage dauernde Behandlung die Ausdauer der alten Tiere verbesserte. Beim Menschen erhielt Elamipretid eine beschleunigte FDA‑Zulassung für das Barth‑Syndrom, verfehlte jedoch die primären Endpunkte in der MMPOWER‑3‑Studie zu mitochondrialen Myopathien. Hier zeigen wir, was die Studie belegte, wo sie an ihre Grenzen stößt und warum graumarktbasierte Varianten keine gute Idee sind.
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